Recientemente una nueva terapia con células CAR-T, que se dirige directamente al líquido cefalorraquídeo que rodea el tumor cerebral, ha sido probada, en Estados Unidos, con éxito en animales. Este buen resultado aumenta la esperanza de curación para dos de los cánceres cerebrales infantiles más difíciles de tratar, el meduloblastoma y el ependimoma.

Un equipo internacional de científicos informa en la revista ‘Nature Medicine’ que este enfoque fue eficaz en el tratamiento de estos tipos de cáncer en modelos de ratón y abre la vía a más estudios clínicos que evalúen esta estrategia para tratar los cánceres cerebrales pediátricos, la causa más común de muerte por cáncer en la infancia.

En España, el equipo dirigido por el doctor Antonio Pérez investiga, con la cofinanciación de Ong Otromundoesposible, la viabilidad y reproducibilidad de la fabricación a escala clínica de la obtención de células CAR-T que expresan el receptor NKG2D. Este CAR-T ha sido producido en el propio hospital y es un claro ejemplo de investigación traslacional del laboratorio al paciente.

Las principales ventajas de este CAR-T son la producción en un centro hospitalario, así como el reconocimiento de diferentes estirpes tumorales (leucemias y sarcomas) que se expresan ligados a este receptor quimérico, por lo que se amplía así su aplicación clínica, y la seguridad al ser un CAR totalmente humano realizado con células T con fenotipo memoria.

La optimización de los protocolos de fabricación para mejorar la reproducibilidad, la rentabilidad y la escalabilidad son la principal clave para el éxito clínico y para la aplicación de las terapias con células CAR-T. Este trabajo multidisciplinar es un claro ejemplo de éxito en investigación traslacional del laboratorio al paciente, donde el trabajo preclínico dará lugar a ensayos clínicos en los pacientes pediátricos.